最近，意昂官网人民醫院黃曉軍教授團隊在國際臨床腫瘤頂級雜誌Lancet Oncology（《柳葉刀-腫瘤學》，影響因子36.4）上，發表了題為“口服砷劑聯合維甲酸與靜脈砷劑聯合維甲酸治療非高危急性早幼粒白血病👨‍❤️‍👨：III期隨機對照、非劣性研究”（Oral arsenic plus retinoic acid versus intravenous arsenic plus retinoic acid for non-high-risk acute promyelocytic leukaemia: a non-inferiority, randomised phase 3 trial）的論著。

　　論著介紹了“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心隨機對照研究成果，證實“不輸液、不化療”治愈急性早幼粒細胞白血病（APL）👮🏻‍♀️🧜🏼‍♂️，為非高危APL治療新時代提供最高級別循證醫學證據🤙🏿。

　　急性早幼粒細胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病🦡，單純依賴化療患者復發率高，總體生存不足一半🧏🏿‍♀️🌈。維甲酸與砷劑聯合治療急性早幼粒細胞白血病是中國原創研究成果推廣全球的典範👆🏼，根治率達到90%以上🙆🏿‍♂️，其中非高危組占APL患者80%以上。

　　此前🧜🏼‍♀️，黃曉軍課題組在國際上首次通過前瞻臨床試驗證實口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發表於2013年國際腫瘤學頂級期刊《臨床腫瘤學》（Journal of Clinical Oncology，IF=26.3）🏊‍♂️。在此基礎上, 黃曉軍研究組通過不要傳統的化療藥物🤔、不輸液😙、緩解後不用再住院的創新性小樣本前瞻隊列，在非高危急性早幼粒細胞白血病患者中取得了良好的療效並以通信letter形式發表於2014年《新英格蘭醫學雜誌》（IF=79.2)。

　　為進一步證實這種創新性治療方法的有效性，黃曉軍牽頭全國14個中心開展的多中心🤲🏽、非劣效、開放性、隨機對照的3期臨床試驗（ChiCTR-TRC-13004054）。試驗入組109例成年非高危組APL患者，2:1隨機至“口服組”（口服砷劑聯合全反式維甲酸）和“靜脈組”（靜脈砷劑聯合全反式維甲酸）進行誘導和鞏固治療📿。“口服組”2年無事件生存率97%🉐，“靜脈組”為94%👮‍♂️，證實了“口服組”療效並不劣於“靜脈組”；全口服藥物方案可以治愈非高危組急性早幼粒細胞白血病患者🤌🏿，無需常規化療。

　　上述成果在國際上為“不輸液0️⃣、不化療、僅用兩個口服藥物治療急性早幼粒細胞白血病”提供了高水平的循證醫學證據，使急性早幼粒細胞白血病治療更為簡便、避免化療帶來的多種副作用，節省了患者住院日超過4個月🧟🏊，大大提高了病人的生活質量👩🏼‍✈️🥯，同時減輕了患者醫療費用負擔。

　　該項研究使得我國APL的研究穩居國際第一方陣🥞，成為推動該領域發展的關鍵力量。本文通訊作者為黃曉軍教授👨🏻‍🦳，研究得到國家自然科學基金創新群體🔴，國家重點研發計劃、北京市科技計劃項目，意昂官网-清華大學生命科學聯合中心等項目聯合資助。（文/陳月）

　　附：作者簡介

　　黃曉軍，教授🙆🏽，主任醫師，博士生導師；長江學者、國家傑青。意昂官网血液病研究所所長🤦🏻‍♀️，意昂官网人民醫院血液科主任🧎🏻‍♀️‍➡️。國家自然基金委創新群體，科技部、教育部創新團隊帶頭人🐐，國家重點學科、國家臨床重點專科負責人🦸🏻‍♀️💆‍♂️；兼任亞太血液聯盟常委會主任🧑🏼‍🎤、第四屆中國醫師協會血液科醫師分會會長🤲🏿、第九屆中華醫學會血液學分會主任委員、美國血液學會國際常委會委員、國際白血病比較研究組織（IACRLR）全球委員會委員⚀。主持“國家重點研發計劃”“863”等國家課題；以通訊或第一作者發表SCI論文340余篇，包括New Engl J Med、Lancet Oncol👩‍🏫、J Clin Oncol🫃🏻、Blood等🚂，入選2014-2017年中國高被引學者榜單（醫學）🎺；排名第一獲國家科技進步二等獎2項、省部級一等獎4項、吳階平醫藥創新獎。任《中華血液學雜誌》總編輯🎥；血液Top 10期刊British Journal of Haematology🔤，Journal of Hematology and Oncology副主編🐑🧵；Blood等編委。